剑桥大学研究人员发现了某种活性成分 可用于治疗AML

英国剑桥大学研究人员从一种治疗眼睛疾病的药水中发现了某种活性成分，用它可以有效治疗恶性血癌且无副作用。 

急性髓细胞白血病（AML）是一种非常恶性的血癌，30多年来，治疗方法主要是化疗，但效果较差，多数患者难以治愈。剑桥大学研究人员在之前的研究中，曾开发出一种基于CRISPR基因编辑技术的新方法。利用该方法，他们鉴定出作为AML不同子类治疗靶点的400多种基因，并发现其中一个基因SRPK1对MLL基因重排的AML生长至关重要。SRPK1参与了被称为RNA剪接的过程，该过程准备RNA用于翻译成蛋白质，而蛋白质则是引导大多数正常细胞繁殖和生长过程的分子。

在新研究中，他们发现，SRPK1的遗传破坏可以阻止MLL重排的AML细胞的生长；而使用SRPK1的抑制剂SPHINX31——一种从治疗视网膜新生血管疾病的滴眼液中提取的化合物之后，几个MLL重排的AML细胞株的生长受到强烈抑制，但其对正常血液干细胞的生长却无抑制作用。

研究人员将病人AML细胞移植到免疫功能低下的小鼠身上，并用该化合物对其进行治疗，引人注目的是，实验鼠AML细胞的生长被强烈抑制，而且没有显示出任何明显的副作用。

项目负责人乔治·瓦西利乌博士认为，这种从眼药水中提取的化合物能够抑制一个关键基因，从而阻止造成恶性血癌的关键基因的生长，且不伤害健康细胞，有望成为治疗人类恶性白血病的潜在方法。