AI医药研发领域的现状怎样

新药研发从上游到下游的几个环节包括药物靶标的确定，先导化合物的筛选，先导化合物的优化和最终的临床实验。研发费用高、研发周期长、研发成功率低一直是压在制药企业身上的“三座大山”。塔夫茨药物开发研究中心（Tufts Center for The Study of DrugDevelopment）的数据显示：开发一种新药的平均成本为 26 亿美元；一种新药上市的平均时间约为12 年；大约只有 10% 的候选药物能从第一阶段测试走向市场。德勤的数据显示：2017 年，美国最大的生物制药公司的投资回报率下降至3.2％。

过去 20 年，计算机处理能力的持续快速增长，大量数据集的可用性和先进算法的开发，大大推动了机器学习的发展。新药研发领域数据密集，这让人工智能有了用武之地。AI 不仅能够挖掘出不易被发现的隐性关系，构建药物、疾病和基因之间的深层次关系。同时，可对候选化合物进行虚拟筛选，更快地筛选出具有较高活性的化合物，为后期临床试验做准备。

目前，AI 在新药研发领域主要应用于靶点发现、化合物合成、化合物筛选、晶型预测、患者招募、优化临床试验设计和药物适应症开拓等场景。来自 Tech Emergence 的一份报告研究了所有行业的人工智能应用，结果表明：人工智能可以将新药研发的成功率从 12％提高到 14％，可以为生物制药行业节省数十亿美元。

自2017年以来，AI在制药领域的应用可谓如火如荼，国际制药巨头纷纷入局AI开发，用于提高新药的研发效率。据统计，有100 多家初创企业在探索用 AI 发现药物，传统的大型制药企业更倾向于与采用合作的方式，如阿斯利康与 Berg，强生与 Benevolent AI，默沙东与 Atomwise，武田制药与 Numerate，赛诺菲和葛兰素史克与 Exscientia，辉瑞与 IBM Watson 等。同时，AI应用于新药研发仍需面对人才短缺、数据标准化与共享机制、商业模式创新等诸多问题。

在制药和生命科学中，数据是AI的关键。AI被应用于药物研发的各个阶段，但若是数据质量不高，即便使用非常可靠的算法，也不会取得好结果，反而会浪费大量的资源和时间。鉴于此，IBM 曾在2016年斥资26亿美元收购医疗数据公司Truven；罗氏曾在2018年以19亿美金收购肿瘤大数据公司FlaTIron Health的全部股份。也有专家表示，通过知识共享开展合作和提高已有数据的质量比积累数据更为重要，关键是建立一套切实可行的数据标准，与风险利益共担的数据分享机制。

AI研发外包。由制药公司提供特定的研究数据和生物靶点信息，然后由AI驱动的药物发现初创公司依靠这些数据建立模型。一旦成功筛选出候选药物，制药公司会根据协议进行授权或自行拥有这种药物。这种策略灵活性高且成本较低，但AI公司做为服务方需要获取制药公司整个药物开发流程中最“隐私”的情报，因此，选择合适的合作伙伴是重中之重。

在企业内部组建AI研发部门。在与外部积极合作的同时，制药公司也在培养内部AI专业技能，并建立数字基础设施，以提高数据使用效率。这种方式的挑战在于如何建立内部专业的AI算法和自动化流程，以及高效的运算平台。

无论哪种模式，AI和药物开发的结合，与其说是对IT技术人员的挑战，不如说更是对药学人员的挑战。一个运营良好的AI药物发现团队，应该是能够让IT技术人员和药学科学家保持沟通无障碍，彼此交流更明晰，清楚对方的意图。