干细胞治疗里程碑重获新生 未来临床应用前景可期

拥有英国克隆技术专利、曾经克隆出多利羊的生物制药巨头Geron宣布：世界上最大规模干细胞治疗项目即将重新启动。

在美国FDA批准下，Geron公司曾进行了全球首宗人类胚胎干细胞hESC临床试验，该公司在第一期临床试验中治疗了四人，随后2011年公司宣布中止这一项目。现在Geron的前首席执行官Thomas Okarma及公司创始人Michael West与加州生物技术公司BioTime合作，将支持干细胞治疗项目重新启动。

在项目中断期间，加州再生医学研究院CIRM一直在监控当年接受治疗的四位脊椎损伤患者的健康情况，“我很高兴的告诉大家，他们情况良好，”CIRM的Kevin McCormack说。“这是未来临床试验的良好的开端。”

干细胞治疗

目前，骨髓等成体组织的干细胞治疗已经成功用于多种疾病。不过2011年10月Geron公司进行的临床试验，是首个经批准的hESC临床治疗项目。当时这个项目的进行并非一帆风顺，在争议声中走走停停。

当时医生将源于hESC的少突胶质前体细胞通过细针注射入患者伤处，希望这些细胞能够刺激神经生长并覆盖神经创伤。前期研究中，受伤的大鼠在干细胞治疗后一个月的时间里就重获行动能力。

研究者们曾认为首个人体干细胞临床试验标志着干细胞时代的黎明。

意外的中止

让许多人大跌眼镜的是，就在去年十一月Geron宣布中止其干细胞研究项目，这位干细胞先锋的放弃，打击了不少人的信心。公司声称他们这项决定纯粹是出于经济上的原因，并非由于伦理道德或负面试验结果所致。主要原因是公司决定将资源集中在抗癌药物的研发上。

尽管如此，人们还是猜测不断。Geron为了得到FDA批准进行干细胞临床治疗，花费了多年时间和巨大的精力。由于Geron公司的试验是通过破坏胚胎来获取人体胚胎干细胞，该研究引起了大量争议，许多机构和组织都公开反对。此外，也有科学家认为公司选择一开始就用干细胞治疗脊椎损伤并不合适，因为这种疾病很复杂，也很难看出成效。

英雄所见略同

十月二十五日Science杂志上发表了一片综述性文章，作者宣称只要资源到位，他们就可以马上开展干细胞治疗髓鞘障碍性疾病的临床试验。英雄所见略同的是，他们也选择了Geron公司之前采用的神经少突胶质细胞的前体细胞，只不过他们预计通过iPS途径获得治疗用细胞，绕开了当年使Geron公司深陷泥潭的伦理压力，治疗效果也有望更加安全。

种种迹象表明，步履蹒跚的干细胞临床应用即将迎来真正的黎明。

干细胞产业应整装待发

关于“干细胞治疗究竟是医疗技术还是药物”，我国至今没有明确的界定。目前除造血干细胞外尚未批准任何干细胞医疗技术或干细胞药物临床应用。

专家建议干细胞临床研究准入途径应分类管理：自体成体干细胞、供受者一对一的异体成体干细胞(未经体外扩增)可考虑按医疗技术准入由医政部门管理，而一供体对两个以上受者的成体干细胞治疗应按药品准入由国家药监局管理。

我国干细胞基础研究几乎与发达国家同步，但面对干细胞产业整装待发我国政府显得始料未及。

国家在一系列重大科技专项中，对以临床应用为目标的干细胞技术及产品研发给予了连续的巨额资金支持，但是对干细胞技术及产品的归口管理部门尚不明朗，政府部门之间的衔接是脱节的。

目前我国生产的药品97%为仿制药，其余基本都是剂型转换、分子结构修饰或抢仿的所谓“新药”，客观地说，我国在药物开发领域仅有“仿制”的经验，尚未建立完善的“创制”体系。而干细胞药品的未知性、高风险更是对我国创新体系的全新挑战。

干细胞作为战略性新兴产业的典型代表，其自身发展特点决定着所带来的新技术、新产品、新业务在一定时期内超越现有标准和规范，“中国创造”必然要会对“中国制造”时代形成的部门管辖条块构成冲击，期待政府尽快作出响应。