拜耳与 Mammoth Biosciences 将合作开发新型基因编辑技术

• 协议进一步强化了拜耳新建立的细胞和基因治疗平台
• 支持 Mammoth 致力于实现新型 CRISPR 系统全部潜力的愿景
• Mammoth 将获得 4,000 万美元的预付款，以及超过 10 亿美元的未来潜在的里程碑款项
  

德国柏林和美国加利福尼亚州布里斯班2022年1月12日 /美通社/ -- 拜耳集团与 Mammoth Biosciences 公司（简称Mammoth）于 2022 年 1 月 10 日宣布一项战略合作与选择权协议，旨在利用 Mammoth 的 CRISPR 系统开发体内基因编辑疗法。目前 Mammoth 公司正在利用自然多样性驱动下一代 CRISPR 产品。

Mammoth 公司开创性的基因编辑技术是一项关键技术，同时也是单独的治疗方法。它将极大地增强拜耳的创新能力，更快地开发能为患者带来显著影响的疗法，并进一步强化公司近期建立的细胞和基因治疗平台。根据协议条款，两家公司即将开展的合作，将以肝脏靶向疾病为重点。

拜耳集团管理委员会成员、拜耳处方药全球总裁 Stefan Oelrich 说：“Mammoth 的新型 CRISPR 系统与公司现有的基因增强及诱导多能干细胞 (iPSC) 平台相结合，将释放我们细胞和基因治疗策略的全部潜力。与 Mammoth 顶尖科研团队合作是一个重要支柱，将支持我们改善那些身患目前难治型疾病患者的生活。”

Mammoth 公司首席商务官兼治疗战略负责人 Peter Nell 博士表示：“我们很高兴与拜耳合作。基于我们新型 CRISPR 系统技术飞跃，这项合作结合了拜耳在药物开发领域的优势专长。在双方的共同努力下，我们将有可能通过开发基于 CRISPR 的方法以满足临床所面临的适当紧迫性，使患者受益，同时确保学术的卓越性与安全性。”

细胞和基因疗法是药物开发领域发展的下一阶段。通过解决疾病的根本成因，这些新型疗法具有通过一次性治疗永久逆转疾病的潜力。当在活体外（体外）使用时，基因编辑是细胞疗法的关键推动力，当在活体内（体内）使用时，可以针对具有高度未满足医疗需求的多种遗传疾病实现靶向治疗。

Mammoth 公司包括 Cas14 和 Casɸ 在内的超小型 Cas 酶专有工具包，允许将扩展的高保真基因编辑与靶向系统递送相结合。根据协议，拜耳有权使用这一新型基因编辑技术。基于这些新型 CRISPR 系统的超紧凑尺寸，该技术具有优越的体内应用潜力。

根据协议条款，Mammoth 公司将获得 4,000 万美元的预付款，并有资格获得目标期权行权费用以及超过 10 亿美元的未来潜在里程碑付款，这些付款基于成功完成特定研究、开发以及商业等里程碑事件，涉及五个预先选择的体内适应症，其中首先关注肝脏靶向疾病。此外，拜耳将支付研究经费以及分层特许权使用费，最高可达净销售额的两位数百分比。与此同时，两家公司还正在非排他性基础上探索体外项目相关工作。

关于拜耳

拜耳作为一家跨国企业，在生命科学领域的健康与农业方面具有核心竞争力。公司致力于通过产品和服务，帮助人们克服全球人口不断增长和老龄化带来的重大挑战，造福人类和地球繁荣发展。拜耳致力于推动可持续发展并对业务产生积极影响。同时，集团还通过科技创新和业务增长来提升盈利能力并创造价值。在全球，拜耳品牌代表着可信、可靠及优质。在 2020 财年，拜耳的员工人数约为 100,000 名，销售额为 414 亿欧元。不计特殊项目的研究开发投入为 49 亿欧元。更多信息请见 www.bayer.com。

关于 Mammoth Biosciences

Mammoth 公司正在利用生命的多样性驱动下一代 CRISPR 产品。通过新型 CRISPR 系统的发现与工程化，该公司正充分发挥其平台的潜力来读取和写入生命代码。 Mammoth 旨在利用一流的体内和体外疗法开发永久性基因治愈疗法，并通过按需诊断普及疾病检测。利用其内部研发和对 Cas12、Cas13、Cas14 和 Casɸ 的独家许可，Mammoth 可以为生命科学研究、医疗保健、农业、生物防御等提供增强的诊断和基因组编辑技术。 Mammoth 总部位于美国旧金山湾区，由 CRISPR 先驱和诺贝尔奖获得者 Jennifer Doudna 和 Trevor Martin、Janice Chen 以及 Lucas Harrington 共同创立。该公司得到了顶级机构投资者的支持，包括 Redmile Group、Foresite Capital、Senator Investment Group、Sixth Street、Decheng、Mayfield、NFX 和 8VC。

前瞻性声明

本新闻稿包括拜耳集团管理层基于当前设想和预测所作的前瞻性声明。各种已知和未知的风险、不确定性和其它因素均可能导致公司未来的实际运营结果、财务状况、发展或业绩与上述前瞻性表述中所作出的估计产生重大差异。这些因素包括在拜耳官方网站 http://www.bayer.com/ 上公开的拜耳各项报告。本公司没有责任更新这些前瞻性声明或使其符合未来发生的事件或发展。