新实验治疗有效减缓朊病毒病发作 并延长小鼠寿命

8月1日，美国国立卫生研究院的研究小组发表在临床医学权威期刊《JCI Insight》上的一份新报告，通过对实验小鼠使用实验疗法，有效减缓了由朊病毒引起的中枢神经系统退化性疾病的发展，并大大延长了啮齿动物的寿命。

朊病毒疾病通常发生在无害的朊病毒蛋白分子变得异常并聚集在身体的神经元树突和细胞本身，包括大脑。目前感染这种疾病的死亡率仍是100%。

而痒病同样是由一种特殊的传染因子侵害中枢神经系统引起的绵羊和山羊的慢性致死性疫病，病原与牛海绵状脑病类似，并且与人类朊病毒疾病密切相关，例如目前无法治愈的克雅氏病。因此，痒病是用于研发人朊病毒病疗法十分有价值的实验模型。

在这项研究中，美国国立卫生研究院的科学家和他们的同事将反义寡核苷酸注射到已经感染了或在注射后几周内受到反义寡核苷酸攻击的老鼠的脊髓液中。药物公司专门设计了两种剂量的反义寡核苷酸（ASO1和ASO2），以减少啮齿动物正常朊蛋白的供应。并在蒙大拿州汉密尔顿的落基山实验室（美国国立卫生研究院过敏和传染病研究所的一部分）和马萨诸塞州剑桥的布罗德研究所进行了不同剂量的ASO1和ASO2啮齿动物研究。

落基山实验室的科学家开展了三组实验。第一组在感染痒病前14天将ASO1或ASO2注射到部分小鼠体内；第二组在感染后7或15周注射到小鼠体内；第三组不注射ASO1或ASO2。

研究发现，接受ASO1治疗的小鼠平均250天内没有出现疾病的临床症状，存活了259天；而未治疗的小鼠平均137天感染了疾病，存活了143天。

接受ASO2治疗的小鼠在平均272天内没有显示出疾病的临床症状，存活了283天；未治疗的小鼠平均137天感染了疾病，存活了143天。

同时还发现，不管小鼠在感染前或感染后注射ASO1和ASO2，都延迟了小鼠的体重减轻。并且经过注射的小鼠均比未注射的小鼠活得更长，注射ASO1的平均存活274天，注射ASO2的平均存活300天，而未注射的平均存活170天。

研究人员还测试了抗朊病毒抗体对已确定的朊病毒疾病的作用，在小鼠感染痒病（接近临床症状的发作）17周后对其进行治疗。接受ASO1治疗的小鼠平均189天没有出现临床疾病迹象，而未治疗的小鼠为143天。并且治疗后的小鼠病情发展明显缓慢，比未治疗的小鼠多活了87天。但ASO2并没有发挥作用。

新发现：这类死亡率100%的疾病有望治愈