开拓药业AR-PROTAC(GT20029)中国I期临床试验完成受试者入组给药

苏州2022年8月9日 /美通社/ -- 北京时间2022年8月9日，开拓药业（股票代码：9939.HK），一家专注于潜在同类首创和同类最佳创新药物研发及产业化的生物制药公司，今日宣布，其自主研发的新型靶向雄激素受体(AR)的蛋白降解嵌合体(PROTAC)化合物GT20029治疗雄激素性脱发和痤疮的中国I期临床试验已于2022年8月8日完成所有92名受试者入组给药。GT20029基于PROTAC技术开发，是全球首个进入临床阶段的外用PROTAC化合物。

该项在中国开展的I期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估GT20029（凝胶/酊）在健康受试者中单、多剂局部外用给药的安全性和药代动力学等特征。该项I期临床试验的主要研究者（leading PIs）为复旦大学附属华山医院张菁教授和武晓捷副教授，预计将于2022年Q4完成锁库并进行数据分析。

临床前研究显示，GT20029通过降解AR蛋白可以有效阻断AR的信号通路和其生理功能，在局部产生疗效的同时，可以通过限制皮肤渗透达到减少全身药物暴露以获得更好的安全性。

开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示："雄激素性脱发和痤疮这两个适应症都有巨大的未被满足的临床需求，开拓药业作为首家研发外用PROTAC技术的公司，目前正在中美两国开展GT20029的I期临床试验，希望能为全球数亿雄激素性脱发和痤疮群体带来更多创新有效的治疗选择，同时也为PROTAC技术运用于局部表面的药物靶点提供成功案例。"

关于GT20029

GT20029是开拓药业基于PROTAC技术开发的外用化合物，通过降解雄激素受体蛋白可以有效阻断雄激素受体的信号通路和其生理功能。针对雄激素性脱发和痤疮，2021年4月，中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准GT20029开展I期临床试验。2021年7月， GT20029中国I期临床试验完成首批受试者给药。2021年7月，GT20029获得美国食品药品监督管理局(FDA)的I期临床试验许可。2022年2月，GT20029美国I期临床试验完成首例受试者给药。

关于开拓药业

开拓药业成立于2009年，专注发展潜在"best-in-class"和"first-in-class"创新药物的研发及产业化，致力成为创新疗法研究、开发及商业化的领军企业。公司经过多年的发展，以雄激素受体(AR)相关疾病为核心，研发多信道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脱发和痤疮等。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，包括7款正在开展临床研究的产品，如两款雄激素受体(AR)拮抗剂、ALK-1单抗、AR-PROTAC化合物、PD-L1/TGFβ双靶点抗体、mTOR激酶靶向抑制剂和Hedgehog抑制剂，以及正在进行临床前研究的ALK-1/VEGF双抗和c-Myc抑制剂等。公司在全球拥有已获得及申请中的80多项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五"重大新药创制"专项。2020年5月22日，开拓药业正式在香港联合交易所有限公司主板挂牌上市，股票代码：9939.HK。欢迎访问公司网站：www.kintor.com.cn