百济神州PD-1抑制剂百泽安®在中国获批第10项适应症

中国国家药品监督管理局（NMPA）批准百泽安^®（替雷利珠单抗）联合化疗用于一线治疗PD-L1高表达的晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌

中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔2023年2月24日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球性生物科技公司，公司今日宣布其PD-1抑制剂百泽安^®（替雷利珠单抗）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，联合氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于PD-L1高表达的局部晚期不可切除的或转移性的胃或胃食管结合部腺癌（G/GEJ）的一线治疗。

胃癌（GC）已成为中国第三大常见恶性肿瘤^[i]，腺癌是其主要组织学亚型，占全球胃癌病例的90%^[ii]。在中国新发胃癌患者中，70%以上在确诊时已处于进展期或晚期^[iii]，化疗既往作为一线标准治疗效果有限，患者中位总生存期（OS）仅为一年^[iv]。包括免疫疗法在内的多种新治疗方案正持续提升中国晚期胃癌患者的生存预后^[v]。

百济神州全球研发负责人汪来博士表示："晚期胃癌仍是中国癌症患者死亡的主要原因。我们很高兴在RATIONALE 305研究中看到，替雷利珠单抗联合化疗可以为表达PD-L1的胃癌患者带来具有临床意义的生存获益。在此，我们由衷地感谢全球参加RATIONALE 305研究的受试者、研究者和专家们。我们期待这一免疫治疗选择能惠及更多中国患者。"

本次获批是基于RATIONALE 305试验（NCT03777657）的期中分析数据。该试验旨在评估替雷利珠单抗联合化疗用于一线治疗，是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球临床试验。该试验共入组13个国家和地区的997例局部晚期不可切除或转移性的G/GEJ患者，按1:1的比例随机分组，分别接受替雷利珠单抗联合化疗或安慰剂联合化疗的治疗；其中，546例为PD-L1高表达患者。

中山大学肿瘤防治中心主任、RATIONALE 305试验全球主要研究者徐瑞华教授指出："接受传统化疗的晚期G/GEJ患者通常预后较差。因此，我们开展了RATIONALE 305全球3期试验以期改善相关患者的治疗结果。本次获批后，我们的治疗选择又多了一个；我也期待替雷利珠单抗联合化疗在不久的将来在中国成为新标准治疗。"

此前，RATIONALE 305试验的期中分析结果已在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）胃肠癌专题研讨会上进行了口头报告。在PD-L1高表达的局部晚期不可切除的或转移性的胃或胃食管结合部腺癌患者中，与安慰剂联合化疗治疗相比，替雷利珠单抗联合化疗在患者总生存期（OS）改善方面具有统计学显著性和临床意义，中位总生存期（OS）为17.2 vs 12.6个月；风险比（HR）为 0.74（95% CI 0.59，0.94）；P= 0.0056，具有可控的安全性特征，未发现新安全性信号^[vi]。该试验目前仍保持双盲状态，以评估意向治疗患者人群（ITT）的总生存期获益。

美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已受理并正审评替雷利珠单抗用于治疗既往接受化疗后的晚期或转移性食管鳞状细胞癌的新药上市申请。此外，EMA也受理了并正在审评替雷利珠单抗用于治疗既往接受化疗后的晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC），以及联合化疗治疗既往未经治疗的晚期或转移性NSCLC的申请。替雷利珠单抗在中国以外的国家或地区尚未获批。

关于RATIONALE 305（NCT03777657）

RATIONALE 305是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球3期临床试验，旨在对比替雷利珠单抗联合铂类和氟尿嘧啶类药物化疗与安慰剂联合铂类和氟尿嘧啶类药物化疗作为局部晚期不可切除的或转移性的G/GEJ腺癌一线治疗的疗效和安全性。该试验主要终点为PD-L1高表达人群和意向治疗患者人群（ITT）的总生存期，次要终点包括无进展生存期、客观缓解率、缓解持续时间和安全性。

关于百泽安^® 

百泽安^®（替雷利珠单抗）是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了PD-1抗体的抗肿瘤活性。

百济神州已在35个国家和地区开展了超过20项替雷利珠单抗注册相关的临床试验，其中包括17项3期临床试验和4项关键性2期临床试验。

关于百济神州

百济神州是一家全球性生物科技公司，专注于为全球患者开发和商业化创新、可负担的抗肿瘤药物，改善患者的治疗效果，提高药物可及性。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线。我们致力于为全球更多患者全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过9,000人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。欲了解更多信息，请访问 www.beigene.com.cn。

前瞻性声明 

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法所定义的前瞻性声明，包括替雷利珠单抗联合化疗为肿瘤PD-L1表达的患者带来的生存获益、百济神州致力于提高替雷利珠单抗在中国的可及性的相关计划、替雷利珠单抗联合化疗成为PD-L1高表达的局部晚期不可切除的或转移性的胃或胃食管结合部腺癌患者新的标准治疗的潜力以及为这些患者带来的相关获益、替雷利珠单抗未来在其他市场的临床开发、药政申请和获批进程，以及在"关于百济神州"的标题下提及的百济神州的计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发、商业化及实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球疫情对百济神州的临床开发、监管、商业化运营、生产以及其他业务带来的影响；以及百济神州在最近季度报告的10-Q表格中"风险因素"章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。

^{[i] Zheng, Rongshou, et al. "Cancer incidence and mortality in China, 2016." Journal of the National Cancer Center 2.1 (2022): 1-9.
[ii] Zheng X, Xie Y. Current status of advanced gastric cancer treatment in China. Oncology Progress, Jan 2019:17(1).
[iii] Song, Zheyu, et al. "Progress in the treatment of advanced gastric cancer." Tumor Biology 39.7 (2017): 1010428317714626.
[iv] Nakamura, Yoshiaki, et al. "Biomarker-targeted therapies for advanced-stage gastric and gastro-oesophageal junction cancers: an emerging paradigm." Nature Reviews Clinical Oncology 18.8 (2021): 473-487.
[v] CDE,https://www.cde.org.cn/main/xxgk/postmarketpage?acceptidCODE=f1a61b9035381b8816fc888421252aae; https://www.cde.org.cn/main/xxgk/postmarketpage?acceptidCODE=457d62d01a141c8fca2e536b49f16296
[vi] Moehler, Markus H., et al. "Rationale 305: Phase 3 study of tislelizumab plus chemotherapy vs placebo plus chemotherapy as first-line treatment (1L) of advanced gastric or gastroesophageal junction adenocarcinoma (GC/GEJC)." Journal of Clinical Oncology 41, no. 4_suppl (February 01, 2023) 286-286  DOI: 10.1200/JCO.2023.41.4_suppl.286}